Hoppa till innehåll
Det CBD-baserade läkemedlet Epidyolex kommer nu att förskrivas av NHS för behandling av anfall i samband med tuberös skleros (TSC). Storbritannien går framåt!
Från och med den 1 mars 2023 kommer patienter i Storbritannien som lever med TSC att ha tillgång till den cannabinoidbaserade behandlingen Epidyolex via NHS, efter en ny rekommendation från The National Institute for Health and Care Excellence (NICE).
Enligt ett dokument från producenten Jazz Pharmaceuticals tisdagen den 31 januari har NICE rekommenderat att behandlingen ska vara tillgänglig för ersättning från NHS England som en kompletterande behandling för anfall i samband med TSC hos patienter som är två år och äldre.
TSC är en sällsynt genetisk sjukdom som beräknas drabba mellan 3 700 och 11 000 personer i Storbritannien och cirka 1 miljon människor i världen. Det orsakar oftast godartade tumörer som växer i vitala organ i kroppen, inklusive hjärna, hud, hjärta, ögon, njurar och lungor.
Epilepsi är en av de vanligaste neurologiska sjukdomarna och kan allvarligt påverka patienternas liv, eftersom konventionella behandlingar inte kan kontrollera anfallen i upp till hälften av fallen.
Även om TSC kan diagnostiseras i spädbarnsåldern, får många barn inte diagnosen förrän senare i barndomen när anfallen börjar och andra symtom uppträder.
Epidyolex, som innehåller en isolerad form av CBD, har nu godkänts för användning i Storbritannien för tre sällsynta former av epilepsi. Det har förskrivits via NHS sedan 2019 för anfall i samband med Lennox Gastaut-syndromet eller Dravet-syndromet, i kombination med clobazam, för patienter som är två år och äldre.
I augusti 2021 godkändes det av den brittiska läkemedelsmyndigheten MHRA (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency) för användning som kompletterande behandling av anfall i samband med TSC. Scottish Medicines Consortium, Northern Ireland’s Strategic Planning and Performance Group och All Wales Medicines Strategy Group har alla tidigare godkänt läkemedlet för användning vid tillståndet.
Dr Pooja Takhar, gemensam chef för Tuberous Sclerosis Association (TSA), säger: ”TSA är mycket nöjd med detta beslut, tillsammans med personer som lever med TSC och deras familjer. TSC är ett mycket svårhanterligt tillstånd, med vanliga problem som epilepsi hos åtta av tio personer.
”Upp till hälften av personerna med TSC-relaterad epilepsi kan inte hantera sina anfall med standardmedicin mot anfall, vilket leder till ett enormt behov av nya behandlingsalternativ. Detta understryker varför vi är så glada över att detta läkemedel nu kommer att vara tillgängligt inom NHS i England och förbättra livet för TSC-grupperna.”
Epidyolex har utvecklats av GW Pharmaceuticals och är ett av endast tre licensierade cannabisläkemedel i Storbritannien. GW Pharma förvärvades av Jazz Pharmaceuticals i maj 2021 för 7,2 miljarder dollar.
Simon Newton, general manager på Jazz Pharmaceuticals, kommenterade: ”Vi välkomnar NICE:s rekommendation som ger lämpliga patienter i hela Storbritannien, som lever med TSC, en svårbehandlad sjukdom, tillgång till ett nytt behandlingsalternativ. Detta är en viktig milstolpe inte bara för dem som lever med TSC utan även för deras familjer, vårdgivare och kliniker.
”Detta visar hur viktigt det är med randomiserade kliniska prövningar (RCT) och myndighetsgodkännande för att ge patienter som kan ha nytta av detta tillgång till ersättningsberättigade cannabinoidbaserade läkemedel.”
Ett antal barn med behandlingsresistent epilepsi får privat utskrivna cannabisläkemedel utan licens i Storbritannien, men tillsynsmyndigheterna säger att det behövs fler RCT:er innan dessa kan godkännas för användning via NHS.
Förra året uppgavs NHS England och National Institute for Health Research (NIHR) ”arbeta nära” med två RCT:er för att jämföra effekterna av läkemedel som innehåller CBD, och CBD med THC, och placebo. Dessa förväntades påbörjas 2023 men ytterligare information har ännu inte släppts.
NHS direktör för specialiserad beställning och tillfällig direktör för kommersiella läkemedel, John Stewart, sade: ”Det är fantastiska nyheter för patienterna att NHS kan erbjuda denna senaste licensierade cannabisbehandling, som i detta fall kan bidra till att minska anfallsfrekvensen för dem som lever med ett allvarligt genetiskt tillstånd och avsevärt förbättra deras livskvalitet.
”NHS har åtagit sig att göra innovativa behandlingar tillgängliga för patienterna så snabbt som möjligt, till ett rättvist pris för skattebetalarna, efter ett myndighetsgodkännande som ger patienterna vetskap om att nya behandlingar är säkra och tillverkade i en kvalitetskontrollerad miljö.”
