Hoppa till innehåll
En större australisk studie ska undersöka om cannabisextraktet NTI164 kan förbättra vardagsfunktion och lindra symtom hos barn med autism. Den första deltagaren har nu fått behandling i fas 3-studien Beyond Harmony, som planerar att inkludera upp till 200 deltagare. Tidigare resultat har gett anledning att gå vidare, men den nya prövningen ska visa om effekterna håller i en större studie.
Det australiska läkemedelsutvecklingsbolaget Neurotech International har tagit nästa steg i utvecklingen av NTI164, ett cannabisbaserat preparat som undersöks vid autism.
Den första deltagaren fick behandling den 21 september 2026, enligt företagets börsmeddelande. Händelsen uppmärksammas i en artikel i BiotechDispatch den 28 oktober. Det är alltså studiens framsteg som nu rapporteras – några resultat från fas 3-prövningen presenteras ännu inte.
Upp till 200 deltagare i flera delar av Australien
Beyond Harmony genomförs vid flera kliniska centrum. Enligt BiotechDispatch har sex studiecentrum öppnat i delstaterna Victoria, Queensland, New South Wales, Tasmanien och Western Australia.
Studien är randomiserad, dubbelblind och placebokontrollerad. Det innebär att deltagarna fördelas slumpmässigt mellan behandling och placebo, och att varken deltagarna eller de som bedömer behandlingen ska känna till vilken grupp en person tillhör under den blindade delen.
Upplägget ska minska risken för att förväntningar påverkar bedömningen. Det är särskilt betydelsefullt när behandlingseffekter följs genom observationer och skattningar av beteende och funktion.
Enligt företagets septemberbesked planeras upp till 200 deltagare. Studien använder en adaptiv design, vilket innebär att vissa anpassningar kan göras enligt regler som bestämts i förväg. Neurotech beskrev i mars en plan på 150 deltagare; i det senare beskedet anges det högre antalet.
Ett standardiserat extrakt med flera cannabinoider
NTI164 är ett standardiserat cannabisextrakt som ges via munnen. Neurotech beskriver preparatet som en formulering rik på CBDA, cannabidiोलsyra, tillsammans med andra cannabinoider i mindre mängder.
Det handlar därmed om en bestämd läkemedelskandidat vars innehåll och tillverkning ska kunna kontrolleras. Resultat för NTI164 kan inte utan vidare överföras till andra cannabisoljor eller produkter med en annan sammansättning.
Företagets forskningsinriktning omfattar bland annat neuroinflammation, alltså inflammatoriska processer i nervsystemet, och förändrad immunreglering. Neurotech undersöker om preparatet kan påverka sådana biologiska mekanismer och om det i sin tur har betydelse för deltagarnas symtom och funktion. Det är en möjlig verkningsmekanism som behöver undersökas, inte ett belägg för att autism generellt har en enda inflammatorisk orsak.
Tidigare studie ligger till grund för nästa steg
Fas 3-prövningen bygger vidare på Harmony, en tidigare randomiserad och placebokontrollerad fas II/III-studie med 54 deltagare.
Resultaten har publicerats i den vetenskapliga tidskriften Neurotherapeutics. Under den åtta veckor långa dubbelblinda behandlingsperioden rapporterade forskarna statistiskt signifikanta förbättringar jämfört med placebo inom bland annat adaptiv funktion, social responsivitet och den samlade kliniska bedömningen.
Adaptiv funktion handlar om förmågor som behövs i vardagen. Social responsivitet avser hur en person uppfattar och svarar på sociala signaler.
Forskarna rapporterade också förbättringar i familjernas upplevda livskvalitet och beskrev säkerhetsprofilen som gynnsam under studieperioden.
Lovande resultat behöver bekräftas
Den tidigare studien ger stöd för fortsatt forskning, men lämnar frågor öppna. Med 54 deltagare och en relativt kort placebokontrollerad period kan den inte ensam avgöra hur behandlingen fungerar vid längre användning eller upptäcka alla ovanliga biverkningar.
Autism innebär dessutom varierande behov och förutsättningar. Ett positivt genomsnittligt resultat betyder inte att varje deltagare får samma nytta.
Publikationen redovisar även ekonomiska kopplingar: en författare uppger en rådgivande relation till Neurotech och en annan aktieinnehav i bolaget. Sådana kopplingar gör insyn i metod, analys och resultat viktig när fynden värderas.
Stort intresse – men inget läkemedelsgodkännande
Enligt BiotechDispatch har fler än 300 föräldrar och omsorgspersoner hört av sig om deltagande efter medieuppmärksamhet. Intresset kan underlätta rekryteringen, men säger i sig inget om behandlingens effekt.
Neurotech har också fått klartecken från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för en ansökan om klinisk prövning, en så kallad IND. Det öppnar för fortsatt klinisk utveckling i USA och ska skiljas från ett godkännande att sälja NTI164 som autismbehandling.
Beyond Harmony blir nu ett viktigt test av om de tidigare resultaten kan bekräftas i en större patientgrupp. Först när effekt, biverkningar och studiens samlade kvalitet har granskats går det att bedöma vilken roll NTI164 kan få i framtida vård. Neurotech framhåller också i sitt eget underlag att varken ett framgångsrikt studieresultat eller ett framtida myndighetsgodkännande är garanterat.
Källa
BiotechDispatch (2026). First child dosed in Neurotech’s Phase 3 cannabis trial for autism. 28 oktober. Tillgänglig på: https://biotechdispatch.com.au/news/first-child-dosed-in-neurotechs-phase-3-cannabis-trial-for-autism (Hämtad: 28 oktober 2026).
