Hoppa till innehåll
Epidiolex har godkänts som tilläggsbehandling av anfall i samband med tre sällsynta former av epilepsi hos patienter som är två år eller äldre.
Health Canada har godkänt Jazz Pharmaceuticals Epidiolex (oral lösning av cannabidiol) som tilläggsbehandling för patienter från två års ålder för behandling av anfall i samband med Lennox-Gastauts syndrom (LGS), Dravets syndrom och tuberös skleros-komplex (TSC).
Epidiolex är en växtbaserad oral cannabidiollösning. Den utvecklades av GW Pharmaceuticals och lades till Jazz portfölj efter GW:s förvärv 2021. Terapin godkändes först i USA i juni 2018 som tilläggsbehandling för patienter i åldern två år och äldre för behandling av anfall i samband med LGS och Dravets syndrom. Godkännandet för TSC kom i juli 2020.
Alla tre indikationerna orsakar olika typer av anfall. LGS och Dravets syndrom är typer av epileptisk encefalopati som orsakar kramper. LGS behandlas med två eller flera anfallsmediciner medan Dravet är behandlingsresistent.
TCS är ett sällsynt genetiskt tillstånd som gör att godartade tumörer utvecklas i olika delar av kroppen, inklusive hjärnan och ryggmärgen. Epilepsi är vanligen förknippat med TCS.
Godkännandet från Health Canada baserades på resultaten från fem kliniska fas III-studier, enligt ett pressmeddelande den 23 november. Av dessa genomfördes två studier (NCT02091375 och NCT02224703) på patienter i åldern 2-18 år med Dravets syndrom. Två studier (NCT02224560 och NCT02224690) utvärderade Epidiolex hos LGS-patienter i åldern 2-55 år. I en studie (NCT02544763) utvärderades läkemedlet på TCS-patienter i åldern 1-65 år. Alla studierna uppfyllde sina primära effektmått.
De vanligaste biverkningarna av Epidiolex är diarré och kräkningar. Användningen av Epidiolex rekommenderas också för geriatriska patienter eftersom denna patientgrupp inte har studerats i kliniska prövningar.
Jazz planerar också att säkra kostnadsersättning för Epidiolex i Kanada efter godkännandet, i enlighet med pressmeddelandet från den 23 november. Epidiolex genererade 213,7 miljoner USD i försäljning under Q3 FY 2023, enligt Jazz Q3-finanser. Läkemedlet förväntas generera 1.5 miljarder dollar i global försäljning 2029, enligt GlobalData-analys.
GlobalData är moderbolag till Pharmaceutical Technology.
Jazz genomför en registreringsgrundande fas III-studie för Epidiolex i patienter med anfall associerade med de tre tillstånden i Japan. Top-line data från studien förväntas under H2 2024, enligt ett pressmeddelande den 8 november. Företaget planerar också flera globala lanseringar av läkemedlet fram till 2024.
Nyligen ingick Jazz ett samarbete med Autifony Therapeutics, en spin-out från GSK, för att upptäcka och utveckla neurologiska läkemedel som riktar sig mot två jonkanaler kopplade till dessa indikationer. Enligt avtalet ska Autifony ansvara för den prekliniska utvecklingen medan Jazz ska ansvara för klinik, regulatoriska frågor och marknadsföring.
