CBD läkemedel ger nytt hopp vid läkemedelsresistent epilepsi hos barn

En ny australisk studie visar att höggradigt renat cannabidiol, CBD, kan minska epilepsins svårighetsgrad hos barn som inte blivit hjälpta av vanliga läkemedel. Efter ett års behandling rapporterades inte bara färre epileptiska anfall, utan även minskad användning av andra mediciner samt färre akutbesök och sjukhusinläggningar. Resultaten stärker den växande evidensen för medicinsk CBD vid svår epilepsi och tyder på att behandlingen kan vara relevant för fler diagnoser än Dravets och Lennox–Gastauts syndrom.

Ny studie följde 103 barn under ett år

Forskare vid University of Melbourne, Royal Children’s Hospital, Monash Medical Centre och Austin Health genomförde en ettårig multicenterstudie med 103 patienter under 18 år.

Samtliga barn hade svåra former av epilepsi som inte kunde kontrolleras tillräckligt med de epilepsiläkemedel som fanns tillgängliga i Australien. Barnen fick tillgång till renat medicinskt CBD genom delstaten Victorias program för särskild tillgång till behandling.

Mellan november 2020 och maj 2025 ordinerades patienterna höggradigt renat cannabidiol i doser från 5 milligram per kilo kroppsvikt och dygn upp till maximalt 20 milligram per kilo och dygn.

CBD-läkemedlet gavs oralt som tillägg till barnens ordinarie behandling. Om CBD-behandlingen fungerade kunde läkarna därefter gradvis minska doserna av andra epilepsiläkemedel.

Tre av fyra förbättrades bland dem som fortsatte behandlingen

Resultaten visade att epilepsins samlade svårighetsgrad minskade signifikant under de tolv månaderna. Alla barn svarade inte på behandlingen, men bland patienterna som fortfarande använde CBD efter ett år uppvisade 77 procent någon grad av förbättring.

Forskarna såg samtidigt minskningar av:

• anfallsfrekvensen
• användningen av andra epilepsiläkemedel
• antalet akuta sjukhusbesök
• antalet sjukhusinläggningar.

Barn som hade särskilt svår epilepsi när behandlingen inleddes tenderade att uppvisa något större förbättringar. Däremot kunde forskarna inte identifiera någon enskild epilepsidiagnos som svarade tydligt bättre än de andra.

Det är en viktig observation. De kliniska studier som hittills legat till grund för godkännande av medicinskt CBD har framför allt omfattat Dravets syndrom och Lennox–Gastauts syndrom. Den australiska studien tyder på att behandlingens potential kan sträcka sig längre än dessa två diagnoser.

Behandlingen tolererades generellt väl. Totalt avbröt 6,8 procent av patienterna behandlingen på grund av biverkningar.

Resultat från den vanliga sjukvården

Den nya studien var öppen och saknade en kontrollgrupp som fick placebo. Resultaten kan därför inte ensamma bevisa att alla observerade förbättringar orsakades av CBD.

Barnen fortsatte dessutom att använda andra epilepsiläkemedel, och en del behandlingar förändrades under studieperioden. Epilepsi kan också variera naturligt över tid.

Samtidigt är just studiens vardagsnära upplägg en styrka. Randomiserade läkemedelsprövningar genomförs under strikt kontrollerade förhållanden och omfattar ofta noggrant utvalda patienter. Den australiska studien visar i stället vad som hände när CBD användes under ett helt år inom vanlig specialistsjukvård för barn med flera olika former av svår epilepsi.

Resultaten blir därför ett viktigt komplement till tidigare kontrollerade studier.

En tredjedel blir inte anfallsfria med vanliga läkemedel

Epilepsi drabbar omkring 50 miljoner människor i världen. För ungefär en tredjedel kan anfallen inte kontrolleras tillräckligt trots behandling med två eller flera lämpligt valda epilepsiläkemedel.

Tillståndet brukar då beskrivas som läkemedelsresistent epilepsi.

I Australien lever ungefär ett av 200 barn med epilepsi. För barn med de svåraste formerna kan vardagen präglas av återkommande anfall, ambulansresor, intensivvård och en ständig beredskap inför nästa akuta situation.

Anfallen kan dessutom påverka barnets utveckling, sömn, inlärning, rörelseförmåga och sociala liv. Även föräldrar och syskon drabbas genom sömnbrist, oro, ekonomisk utsatthet och svårigheter att arbeta eller leva ett normalt familjeliv.

Det är därför en förbättring inte enbart behöver betyda fullständig anfallsfrihet. Färre eller kortare anfall, färre sjukhusbesök och en möjlighet att minska andra läkemedel kan förändra hela familjens tillvaro.

Dravets syndrom är mer än epileptiska anfall

Dravets syndrom är en sällsynt utvecklingsrelaterad och epileptisk encefalopati som vanligtvis visar sig under barnets första levnadsår. De första anfallen är ofta långvariga och kan utlösas av feber eller förhöjd kroppstemperatur.

Hos majoriteten av patienterna finns en förändring i genen SCN1A, som påverkar natriumkanalerna i hjärnans nervceller. Med tiden kan flera olika typer av epileptiska anfall utvecklas tillsammans med motoriska svårigheter, sömnproblem, beteendeförändringar och försenad kognitiv utveckling.

Anfallen är ofta mycket svårbehandlade. Barnen löper även förhöjd risk för långvariga anfallstillstånd och plötslig oväntad död vid epilepsi.

Dravets syndrom handlar därför inte enbart om hur många anfall barnet får. Målet med behandlingen är också att minska anfallens svårighetsgrad, skydda barnets utveckling och skapa ett tryggare och mer fungerande liv.

Kontrollerade studier har visat tydliga effekter

Det vetenskapliga genombrottet för CBD vid Dravets syndrom kom genom en internationell, randomiserad och placebokontrollerad studie som publicerades 2017.

I studien deltog 120 barn och unga vuxna med Dravets syndrom och läkemedelsresistenta anfall. CBD gavs som tillägg till den ordinarie behandlingen.

Andelen patienter som fick minst 50 procents minskning av sina konvulsiva anfall var 43 procent i CBD-gruppen, jämfört med 27 procent i placebogruppen. Några patienter blev helt fria från konvulsiva anfall under behandlingsperioden, men fullständig anfallsfrihet var ovanlig.

En större studie från 2020 omfattade 199 barn med Dravets syndrom. Där minskade frekvensen av konvulsiva anfall med 48,7 procent vid en CBD-dos på 10 milligram per kilo och dygn och med 45,7 procent vid 20 milligram per kilo och dygn. I placebogruppen var minskningen 26,9 procent.

Resultaten visade att även den lägre dosen kunde ge en betydande effekt, samtidigt som högre doser generellt var förknippade med fler biverkningar.

Vid Lennox–Gastauts syndrom har liknande resultat rapporterats. I en studie med 225 patienter minskade frekvensen av så kallade fallanfall med 41,9 procent i gruppen som fick 20 milligram CBD per kilo och dygn och med 37,2 procent i gruppen som fick 10 milligram. Motsvarande minskning med placebo var 17,2 procent.

Långtidsuppföljningar har dessutom visat att förbättringarna kan bestå. Efter 48 veckors behandling uppgav 85 procent av patienterna eller deras anhöriga i en öppen fortsättningsstudie att patientens samlade tillstånd hade förbättrats.

Mayas familj fick tillbaka en fungerande vardag

Bakom forskningsresultaten finns familjer som under många år levt med en ständig rädsla för nästa anfall.

Maya Adache från Florida fick sitt första anfall när hon var omkring sex månader gammal. Under en sjukhusvistelse drabbades hon av ett konvulsivt anfall som fortsatte i mer än en timme och inte kunde stoppas med den första behandlingen.

Hon fick senare upp till omkring tio anfall om dagen. Vissa läkemedel saknade effekt, medan andra enligt familjen gjorde hennes tillstånd ännu sämre. Diagnosen Dravets syndrom fastställdes först när hon närmade sig nio års ålder.

År 2016 fick Maya delta i en klinisk prövning av det renade CBD-läkemedel som senare godkändes under namnet Epidiolex i USA och Epidyolex i Europa.

Hennes pappa Adam berättade senare att familjen ibland kunde gå flera veckor utan att se något anfall och att de kraftiga konvulsionerna försvann. Maya blev gladare och kunde delta i aktiviteter som tidigare varit omöjliga. Hon började gå på läger och utvecklade sitt intresse för skridskoåkning, där hon vann guld i en regional Special Olympics-tävling.

Familjen beskrev inte CBD som ett mirakel eller ett botemedel. För dem innebar behandlingen däremot att ett liv som tidigare styrts av dagliga anfall kunde börja innehålla skola, fritidsaktiviteter och glädje.

Charlotte Figi förändrade synen på CBD

En annan familj som kom att påverka utvecklingen var familjen Figi i Colorado.

Charlotte Figi hade Dravets syndrom och drabbades som liten av hundratals svåra anfall i veckan. Efter att många traditionella behandlingar misslyckats började hennes föräldrar använda ett cannabisextrakt med mycket CBD och mycket lite THC.

Enligt familjen minskade anfallen dramatiskt och Charlotte fick tillbaka delar av sin förmåga att äta, kommunicera och delta i familjelivet. Den CBD-rika cannabissort som användes fick senare namnet Charlotte’s Web.

Charlottes berättelse fick internationell uppmärksamhet och bidrog till att familjer började kräva laglig och medicinskt kontrollerad tillgång till CBD. Den hjälpte också till att driva fram den forskning som senare ledde till ett godkänt läkemedel.

Charlotte avled 2020, endast 13 år gammal, efter en allvarlig luftvägssjukdom och efterföljande komplikationer. Hennes mamma Paige har fortsatt arbeta för att andra familjer ska få bättre tillgång till behandling och stöd.

Charlottes erfarenhet var en enskild familjs berättelse och kan inte ersätta kliniska studier. Men den visar hur patienters och föräldrars observationer ibland kan öppna dörren till forskning som sjukvården tidigare försummat.

Föräldrar beskriver ett liv bortom anfallsstatistiken

En kanadensisk intervjustudie som publicerades 2025 undersökte erfarenheterna hos tolv föräldrar och andra närstående till barn med neurologiska funktionsnedsättningar som behandlades med medicinsk cannabis. Några av barnen hade även epilepsi.

Majoriteten av de anhöriga upplevde förbättringar som färre eller lindrigare anfall, färre sjukhusbesök, bättre sömn, mindre ångest och förbättrad kommunikation och social förmåga.

En mamma beskrev hur familjen efter behandlingen vågade resa utan samma rädsla för att barnet akut skulle behöva läggas in på sjukhus. Andra berättade att de åter kunde gå på restaurang, arbeta deltid eller lämna barnet hos en avlösare.

Två familjer såg däremot ingen förbättring och avslutade behandlingen. Studien var liten och byggde på föräldrarnas egna bedömningar, men visar varför livskvalitet, sömn, kommunikation och familjens belastning också behöver mätas – inte enbart antalet anfall.

Dyr behandling stänger ute många familjer

I Australien subventioneras renat CBD genom landets läkemedelsförmån för läkemedelsresistent epilepsi kopplad till Dravets och Lennox–Gastauts syndrom.

Familjer vars barn har andra sällsynta former av läkemedelsresistent epilepsi omfattas däremot inte automatiskt. Privat behandling kan kosta mer än 24 000 australiska dollar om året.

I delstaten Victoria kan ett begränsat antal patienter få subventionerad behandling genom Compassionate Access Scheme, men programmet har ett fastställt tak för hur många som kan delta.

Den nya studien aktualiserar därför frågan om offentligt finansierad CBD-behandling bör bli tillgänglig för en bredare grupp barn. Forskarna anser att resultaten, tillsammans med den internationella evidensen, stärker argumenten för att överväga finansierad behandling även vid andra former av läkemedelsresistent barnepilepsi.

Medicinskt CBD är inte samma sak som CBD från en butik

CBD-läkemedlet i studierna är en standardiserad oral lösning med höggradigt renat cannabidiol och noggrant kontrollerad koncentration. Det ska inte jämställas med vanliga CBD-oljor eller oreglerade cannabisextrakt.

Kommersiella produkter kan innehålla en annan mängd CBD än vad som anges, varierande halter THC eller föroreningar. Det gör dem olämpliga som ersättning för ett receptbelagt läkemedel till barn med svår epilepsi.

CBD är inte berusande på samma sätt som THC, men substansen är inte fri från risker. Vanliga biverkningar vid medicinsk behandling är sömnighet, minskad aptit, diarré, trötthet, feber och kräkningar.

CBD kan även påverka levern och samverka med andra epilepsiläkemedel. Kombinationen med valproat kan öka risken för förhöjda levervärden, medan samtidig behandling med klobazam kan förstärka trötthet och andra biverkningar genom att påverka läkemedlets nedbrytning.

Behandlingen måste därför inledas och följas av läkare med erfarenhet av epilepsi. Leverprover behöver kontrolleras före och under behandlingen, och doseringen måste anpassas individuellt. Andra epilepsiläkemedel får inte minskas eller avslutas utan medicinsk övervakning.

Ett viktigt framsteg – men inte ett svar för alla

Medicinskt CBD botar inte Dravets syndrom eller andra svåra epilepsisjukdomar. Behandlingen fungerar inte för alla, och det går fortfarande inte att på förhand avgöra vilka barn som kommer att få störst nytta.

Den nya australiska studien visar ändå att nyttan kan vara större och bredare än vad de nuvarande subventionsreglerna utgår från. För vissa barn handlar förbättringen om färre anfall. För andra kan den innebära färre ambulanstransporter, mindre behov av andra läkemedel eller möjligheten att för första gången delta i en vanlig familjeaktivitet.

För familjer som redan har prövat nästan allt kan även en måttlig förbättring vara skillnaden mellan ett liv i ständig krisberedskap och en vardag där barnet åter får utrymme att vara barn.

Relaterade artiklar:

Källor

• Originalartikel: University of Melbourne – Advancement in drug-resistant paediatric epilepsy treatment
• Vetenskaplig huvudstudie: Halman med flera – Effectiveness and tolerability of cannabidiol in paediatric epilepsy: a one-year multisite prospective study
• Devinsky med flera – Trial of Cannabidiol for Drug-Resistant Seizures in the Dravet Syndrome
• Miller med flera – Dose-Ranging Effect of Adjunctive Oral Cannabidiol vs Placebo on Convulsive Seizure Frequency in Dravet Syndrome
• Devinsky med flera – Effect of Cannabidiol on Drop Seizures in the Lennox–Gastaut Syndrome
• Devinsky med flera – Long-term cannabidiol treatment in patients with Dravet syndrome
• European Medicines Agency – Epidyolex
• Dravet Syndrome Foundation – What is Dravet Syndrome?
• Fehr med flera – Caregiver experiences of children living with a diagnosed neurological disability and using medical cannabis
• TIME – My 10-Year-Old Daughter Takes the First FDA-Approved Marijuana Drug. It’s Changed Our Lives
• Charlotte Figi och familjens fortsatta arbete för CBD-tillgång